パイプライン

 

当社の関心は、異な組織を維持する幹細胞のDNAの安定性に焦点を当てています.不安定になるDNAは、幹細胞の死を引き起こします. この不安定なDNAは、DNA修復の低活性(ATMにおける突然変異が主な原因)、異常に短いテロメアにつながる低テロメラーゼ活性(テロメラーゼ遺伝子の変異が主な原因)、酸化ストレスに高い感度(低いSODが主な原因)、カタラーゼ機能に起因します.これらの態様のいくつかは、異なる病理で他のものよりも重要であるが、通常それらはすべて重要です。
当社は活性分子として短い合成ペプチドで動作しています(最大11アミノ酸).一般的に、PLGAにペプチドをカプセル化します。それは体全体に良好な分布を保証する(毒性なし)。

 

特発性肺線維症(IPF)

当社のパイプラインでは、私達は特発性肺線維症(IPF)に非常に興味を持っています。私達のペプチドNeumomirはすでにIPFの動物モデルにおいて非常に明確かつ強力な結果を示しました(肺組織と機能の回復、動物の寿命、体重の増加、など)。この薬は、疾患の症状を予防または治すために働くかもしれません。Neumomirは、IPFを有するすべての患者に適応することができました。私達ははまた、異なる患者の生検でこの薬をテストしました。我々は、特別な成果を達成しています。

血液疾患

先天性角化異常症(DC)および再生不良性貧血(AA)などの血液疾患は低テロメラーゼ活性によって多くの場合に発生します。GestelmirとAnemirは既に患者からの生検で試験されています。(増加した細胞の寿命を延ばす、など)。

毛細血管拡張性運動失調症

毛細血管拡張性運動失調は、DNAを修復するヒト細胞の低容量によって引き起こされます。私たちは、これらの患者が持っている主な問題に対処する薬剤を開発しています:自分の脳でプルキンエ細胞の死。私達は、薬物が血液脳関門(BBB)を通過するために信頼性の高い戦略を開発しています。薬物を静脈内投与してもよいです(一度2~4週間)。さらに、これらの患者は骨髄の問題と肺線維症に苦しみます。私達の薬剤であまりにも治療することができます。

ダウン症候群

ダウン症候群非常に複雑な疾患です。しかし、今日はそれが赤ちゃんの開発の初期段階で神経細胞死を引き起こすため、酸化ストレスが主な要因であることを知っています。私達も、開発の非常に早い段階で赤ちゃんの脳を保護することができるために新薬に取り組んでいます。だから、母は妊娠中に薬を服用すると、赤ちゃんの脳を保護することができます。また、薬物は生活のために、出生後に撮影されることになります。

筋ジストロフィー

筋ジストロフィーは、線維症と同様の生化学的および細胞経路を持っています。私達の抗線維化プログラムでは、我々は、この問題が発生することが防止可能性のあるペプチドを持っています。現在、ペプチドは、あまりにもこれらの疾患に苦しむ動物モデルにおいて開発中です。

パーキンソン

パーキンソンのような他の疾患は明らかに酸化ストレスによって悪化することが知られているので、細胞の防御を増加させることができる短いペプチドを開発しています。

稀で攻撃的な腫瘍
脆弱性X症候群

脆弱性X症候群は精神遅滞と子供と大人の認知問題を引き起こす疾患です。 X-Tocomirはプラシーボで治療に対して、薬を服用している患者の認知機能における明らかな改善を実証する臨床第III相を通過しました。当社が2015年末には、患者に世界的にこの薬を持参する予定です。

 

コンタクト

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