アドバンセッド・メディカル・プロジェクト

 

私達は、希少疾患(この疾患はDNAの安定性と酸化ストレスと低いテロメラーゼ活性によって引き起こされます)と前回の要因促進老化によって引き起こされる症候群に興味を持っています

 

 私達について

アドバンセッド・メディカル・プロジェクト (AMP) は、マドリードとボストンで存在のあるバイオテクノロジー企業です. 私達は、希少疾患(この疾患はDNAの安定性と酸化ストレスと低いテロメラーゼ活性によって引き起こされます)と前回の要因促進老化によって引き起こされる症候群に興味を持っています.この疾患はたいてい小児科ですが(先天性角化異常症や血管拡張性失調症のような)、いくつかは大人の中に存在しています(特発性肺線維症のような). 私達は基本的な生物学的および生理学的な領域を理解するために、老化の多くの異なる側面とテロメラーゼ機能と染色体の安定性を研究します..基本的な原則を理解すれば、我々はいくつかの特定の生化学的および遺伝経路を介して作用することができるメカニズムを探します。

AMPは、治療用製品候補として人間ペプチドの特許取得済みの家族を開発した最初の企業です.このペプチドは、老化細胞中のテロメラーゼ活性とDNA修復と酸化ストレスに対する細胞応答を増加させることができます.薬物の大部分は、PLGAの原理をカプセル化として開発された静脈内で月に1−2回あたり投与されます.テロメラーゼは、非常に困難な生物医学操りの分子複合体です.テロメラーゼの役割は、分解からそれらを保護するために、染色体の末端に位置する特殊なDNA配列であるテロメアの長さを維持することです。
酸化ストレスに取り組んで、私達はすでに臨床第III相を通過した脆弱X症候群に対する新薬を開発しました.プラシーボで治療された患者と比較して、薬で治療された患者は認知と学習能力や機能で非常に明確な改善を示しています.私達は、2015年末までに、患者にこの薬を持参する予定です。

細胞が分裂するときに、テロメアは短くなります.最後に、細胞は年齢します.細胞のDNAが修復されません.そのうえ、細胞が酸化ストレスを受けます.異常なテロメアの短縮は、異常な老化ということです.これは、癌を引き起こす可能性の変異が増加します.一方、酸化的ストレスは線維症のプロセスにおいて重要な要因です。

当社の特許取得済みのGSE24.2ペプチドは、すでにいろいろな疾患にインビトロで可能性を示しています(がん、先天性角化異常症、ウェルナー症候群、特発性肺線維症など).

GSE24-2は前臨床試験中にあります(動物モデルに).結果に基づいて、もうすぐに私達はヒト患者における研究します.現在、私達は安全性と正確な投与量を保証することができるために、ペプチドの新しい管理プラットフォームを開発しています。

最後に、同社はその特許した分子の使用で化粧品の完全なラインを開発しました.この製品は世界中で販売されています.私達は小児の薬の開発で全利益の100%を再投資します。

 

 

プロジェクト

アドバンセッド・メディカル・プロジェクトはバイオテクノロジーとバイオ化粧品会社の小さな保持です.私達の科学的な焦点はDNAの安定性、疾患と老化の役割です.私達は癌と他の疾患を治療するための診断と治療に積極的に取り組んでいます.最後に、老化に関連する疾患を治療しようとすると、私達の分子がナノカプセル化技術と組み合せました後で、通常の老化を遅くするためのすごい可能性を発見しました.だから、私達の化粧品はすごい強力です.ここでは、当社が積極的に働く全いろいろな領域について説明します。

老化症候群

 

DNA修復の減少は細胞老化の原因となると考えられています.この事実を確認するために、同時に細胞老化とDNA修復のいろいろなパラメータを研究しています.この理由で、私達は早期老化症候群を患っている患者に興味を持っています(ウェルナー症候群、コケイン症候群、先天性角化異常症、ダウン症候群).最大の寿命の低下、自発的な染色体切断の高レベル、小核の最も高い発生率、テロメラーゼ活性のレベルの減少、細胞周期の有意な延長には印象的なパラレルがあります.DNAの安定性とテロメア長は、老化や癌やいくつか形態の老化症候群で重要です.だから、私達は患者にテロメラーゼ活性を増大させることができる新しい生体分子を開発しています.これまで、結果(インビトロとインビボ)は非常に有望でした.だから、すでに病気のヒト細胞におけるテロメラーゼ機能を増大させることができる第一の薬剤の開発に取り組んでいます.最悪の場合には、当社の分子はこの患者に細胞変性を停止することができると思います.一方、恐らくその細胞変性の復帰をある程度誘導することができます.これは、初期の段階で診断するなら、私達は患者に通常の寿命を提供することができるかもしれないということです

 

アンチエイジング化粧品

 

テロメラーゼ低活性は老化の心臓部にあります.当社の分子のアプリケーションの1つは、寿命を増加させることです.化粧品用途は無限大です.ペプチドであるので、小さなサイズがあります.だから、皮膚に深く浸透することができます.ナノデバイスにカプセル化された当社のペプチドは、アンチエイジング治療として最良の組み合わせです(ヒト由来.それらに対する無反応.非アレルギー性)。

 

脆弱X症候群

 

脆弱X症候群は男性では継承された精神遅滞の最も一般的な形態です(男性3000中人1人).それも、女性では精神遅滞の重大な原因です(女性4000中人1人).脆弱X症候群のほぼ全例は、FMR1遺伝子の変化(変異)によって引き起こされます.DNAセグメントが拡張されます(CGGトリプレットリピート).通常、このDNAセグメントは約5−40倍に繰り返します.しかし、脆弱X症候群を有する人々においてCGGセグメントは、200回以上繰り返されます.FMR1遺伝子のCGGセグメントの異常な拡大はタンパク質精神遅滞(脆弱X)の産生を阻止します.このタンパク質の損失は、脆弱X症候群の徴候と症状をもたらします.男子と女子が影響を受けることができますが、男子は一つだけのX染色体を持っているので、単一の脆弱Xのほうが深刻です。

酸化ストレスはこの患者における大切な問題です.当社のX-Tocomir薬がすでに第III相臨床既に経過します(プラセボ対照群に対して).治療を受けた患者は、学習と行動と認知の能力に明確な改善を示します.2015年末までに、患者にこの薬を持参する予定です。

 

遺伝的診断

 

遺伝性疾患の任意を治療は正確と早期の診断を要する.これは当社にとって非常に重要な領域です.当社は患者の遺伝子の1やいくつかの配列決定で希少疾患を診断するための新しいテストを開発しています.そして、いくつかの生体分子の存在と不在を検出するために、任意のシーケンシングなしに診断することができるいくつかのキットを開発しています.この技術は非常に限られているので、当社は大規模な配列決定技術に非常に興味を持っています (シーケンシングが遅いので、ごく少数の遺伝子を並列に配列決定することができます).一方、当社の関心は、速くて安価な方法で患者全ゲノムの塩基配列決定です.現在、最小のコストはヒト全ゲノムの配列を決定するために、50,000ドルです.使用可能な結果を生成するのを数ヶ月かかることができます.5,000ドルの下の費で1週以下で結果を生成することができるシークエンシング技術を生成するために、当社は民間と公的機関と提携しました.そのうえ、この技術は当社の研究室で100ゲノムまで1週間シーケンスすることができます.これは、任意の遺伝性疾患または素因を診断することができることを意味します.最初の商用プロトタイプは、2015に利用できるようになります。

 

稀な癌

 

テロメアの短縮とヒト細胞の増殖性障害の相関関係を実証する多くの研究があります.各細胞分裂では、テロメアは50から200塩基対に短縮されています.テロメアが十分に短くなったときに、細胞は不可逆的に増殖停止に達します(細胞の老化).癌化するのに十分な変異を蓄積することができます前に、大部分の場合において、細胞は老化になります.短いテロメアによって誘導される成長停止は、強力な抗癌機構であることができます.当社はテロメアが急速に分裂する細胞を中で短縮誘導するのため方法を研究しています(癌細胞のような).癌いくつかの特定形態は、テロメアの短絡によってトリガーされたDNAの不安定性によってトリガされているので、染色体の安定と癌予防を確保するためのテロメラーゼ活性を増大するのを研究しています。

 

ナノテクノロジー

 

正確で効果的な方法で標的細胞に到達できない場合は、新しい薬剤の開発は、役に立ちません.ナノテクノロジーは、生物医学の革命になっています.当社は正確な細胞に薬物を送達することができる新しいナノ粒子を開発しています.このナノ粒子は異常細胞を認識することができます.このように、効率的にDNAおよびタンパク質を送達することができます.当社はいろいろなナノポリマーを使用しているので、放出速度を制御することができます.これは、未来に持続可能な治療を保証します.当社のナノ乗り物の多くは、脳関門を通過することができます.それで、将来にいくつかの脳腫瘍を治療することができるかもしれません.今日には、これは医師に到達不能です.最後に、表面に当社の分子をカプセル化したり、当社のナノデバイスを添付したりすることができます.それで、受容体と他の細胞膜とマーカ上に集中します。

 

研究

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ヒトDNA

ヒトDNAは非常に長い線状二重螺旋分子です.したがって、遺伝子発現を制御するために、染色体と呼ばれる大きな分子構造を要します.染色体は分解の端部を保護する特別なDNA構造を持っています.この構造はテロメアと呼ばれています。

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テロメア

毎細胞分裂は、DNAを複製しています.そして、それぞれの子孫細胞は一つ元コピーを受け取ります.DNAの複製を担当する分子機構はテロメアを複製することは困難で見つけました.それで、細胞が分裂した後で、各娘細胞が短いテロメアを持っています.これは、セルの各世代でテロメアが短くなることを意味します.これは、実証済みの老化メカニズムであることを、「分子時計」と呼ばれます。

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GSE24-2

高齢化が通常のプロセスであるのに、あまりにも速く起こるいくつかの疾患があります.それで、当社はそれらに対する新しい治療の生成に重点を置いています.テロメアは、テロメラーゼと呼ばれる分子複合体によって維持されています.この分子複合体で、いくつかのヒトの遺伝子が関与します.細胞が成長するとき、テロメラーゼ活性が低下します.当社は、古い及び病気のヒト細胞においてテロメラーゼ活性を制御することができる分子(GSE24-2)を発見しました.実は、分子時計をリセットします.当社はGSE24-2の新しいバリエーションを生み出しています.そして、ナノテクノロジーによって患者の細胞にそれらを導入する安全な方法を開発しています。

当社のポートフォリオでは、異な分子は、治療と化粧品市場向けに開発されています。

特許をした当社のGSE24-2ペプチドが、すでにいくつかの疾患(インビトロ)で潜在的を実証されています(角化異常症先天性、ウェルナー症候群、特発性肺線維症、癌)。

疾患

テロメアの疾患は、テロメアの遺伝学と分子生物学に基づいて、ヒト疾患のグループです(染色体の末端).テロメアの疾患のグループは、いろいろな疾患が含まれています:先天性角化異常症や再生不良性貧血や特発性肺線維症など.染色体不安定性は、テロメアの重要な短縮の結果です.テロメアの疾患は10万人中の1人と百万人中の1人がある稀な疾患です。

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稀な癌

癌は、死なない細胞の制御不能な成長によって引き起こされます.体内の通常細胞が整然な経路を辿っています(成長・分裂・死).プログラム細胞死はアポトーシスと呼ばれます.このプロセスが故障したら、癌が形成され始めます.癌細胞が死ないので、成長し続けして、分裂し続けます。

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ウェルナー症候群

ウェルナー症候群は思春期または成人期初期に始まり早期老化疾患です.これは、年齢の30~40年まで、古い時代の外観になります.その物理的特性は(早子供から)低身長、しわ、皮膚、脱毛症、白内障、筋萎縮およびとりわけ糖尿病を含むことができます

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再生不良性貧血

再生不良性貧血(A-A)は、骨髄遅延または新しい血液細胞の産生をシャットダウンするときに発生する状態です.患者は、3つの血液細胞型の減少をもたらす汎血球減少(貧血、好中球減少症、血小板減少症)を有します:赤血球、白血球、血小板…

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特発性肺線維症

肺線維症は、肺の深い組織は太くて硬で傷跡となっている状態です.瘢痕組織の開発が線維症と呼ばれています.肺組織が厚くなりながら、肺は血流の中を酸素を移動する能力を失います.その結果、脳および他の器官は必要とする酸素を得ることはありません.いくつかのケースでは、医師は、線維症の原因を調べることができます..

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先天性角化異常症

先天性角化異常症(DC)は早期老化に起因するまれな進行性疾患です(早老症に似ています).この疾患は、損傷から身体を保護する主器官系である外皮系に影響を与えます.主な結果は、骨髄の異常です…

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毛細血管拡張性運動失調症

毛細血管拡張性運動失調症(A-T)は、小脳変性症、免疫不全、不妊、癌の素因、放射線(IR)およびを誘導するエージェント電離に対する感受性によって特徴付けられる人間の稀な常染色体劣性疾患です…

パイプライン

当社の関心は、異な組織を維持する幹細胞のDNAの安定性に焦点を当てています.不安定になるDNAは、幹細胞の死を引き起こします. この不安定なDNAは、DNA修復の低活性(ATMにおける突然変異が主な原因)、異常に短いテロメアにつながる低テロメラーゼ活性(テロメラーゼ遺伝子の変異が主な原因)、酸化ストレスに高い感度(低いSODが主な原因)、カタラーゼ機能に起因します.これらの態様のいくつかは、異なる病理で他のものよりも重要であるが、通常それらはすべて重要です。
当社は活性分子として短い合成ペプチドで動作しています(最大11アミノ酸).一般的に、PLGAにペプチドをカプセル化します。それは体全体に良好な分布を保証する(毒性なし)。

特発性肺線維症(IPF)

当社のパイプラインでは、私達は特発性肺線維症(IPF)に非常に興味を持っています。私達のペプチドNeumomirはすでにIPFの動物モデルにおいて非常に明確かつ強力な結果を示しました(肺組織と機能の回復、動物の寿命、体重の増加、など)。この薬は、疾患の症状を予防または治すために働くかもしれません。Neumomirは、IPFを有するすべての患者に適応することができました。私達ははまた、異なる患者の生検でこの薬をテストしました。我々は、特別な成果を達成しています。

血液疾患

先天性角化異常症(DC)および再生不良性貧血(AA)などの血液疾患は低テロメラーゼ活性によって多くの場合に発生します。GestelmirとAnemirは既に患者からの生検で試験されています。(増加した細胞の寿命を延ばす、など)。

毛細血管拡張性運動失調症

毛細血管拡張性運動失調は、DNAを修復するヒト細胞の低容量によって引き起こされます。私たちは、これらの患者が持っている主な問題に対処する薬剤を開発しています:自分の脳でプルキンエ細胞の死。私達は、薬物が血液脳関門(BBB)を通過するために信頼性の高い戦略を開発しています。薬物を静脈内投与してもよいです(一度2~4週間)。さらに、これらの患者は骨髄の問題と肺線維症に苦しみます。私達の薬剤であまりにも治療することができます。

ダウン症候群

ダウン症候群非常に複雑な疾患です。しかし、今日はそれが赤ちゃんの開発の初期段階で神経細胞死を引き起こすため、酸化ストレスが主な要因であることを知っています。私達も、開発の非常に早い段階で赤ちゃんの脳を保護することができるために新薬に取り組んでいます。だから、母は妊娠中に薬を服用すると、赤ちゃんの脳を保護することができます。また、薬物は生活のために、出生後に撮影されることになります。

筋ジストロフィー

筋ジストロフィーは、線維症と同様の生化学的および細胞経路を持っています。私達の抗線維化プログラムでは、我々は、この問題が発生することが防止可能性のあるペプチドを持っています。現在、ペプチドは、あまりにもこれらの疾患に苦しむ動物モデルにおいて開発中です。

パーキンソン

パーキンソンのような他の疾患は明らかに酸化ストレスによって悪化することが知られているので、細胞の防御を増加させることができる短いペプチドを開発しています。

稀で攻撃的な腫瘍
脆弱性X症候群

脆弱性X症候群は精神遅滞と子供と大人の認知問題を引き起こす疾患です。 X-Tocomirはプラシーボで治療に対して、薬を服用している患者の認知機能における明らかな改善を実証する臨床第III相を通過しました。当社が2015年末には、患者に世界的にこの薬を持参する予定です。

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